美国 FDA 日前发布一项指南草案，旨在通过去除对某些试验的要求及患者招募最小化而简化高雪氏病等罕见儿科病药物的开发。FDA 表示，新的指南允许公司间进行合作，可以在相同的临床试验中测试多款药物产品，从而减少服用安慰剂患者的人数。

FDA 表示，该指南草案是与欧洲药品管理局合作制定的，其采用高雪氏病作为一种疾病模型。FDA 还补充称，这项提议可能会扩展到其它罕见儿科疾病领域。高雪氏病是一种遗传疾病，它因一种分解某些脂肪的酶缺陷而造成，这种病可导致肝脾肿大。该指南草案正进行两个月的征求意见，完成后 FDA 将发布最终的决定。

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